Michael Weitz war aus Optionen. Der Kalifornier hatte ertragen, Chemotherapie, Bestrahlung und Chirurgie aber seine Lungenkrebs noch seine Knochen und Gehirn vorgedrungen.
Mit der Zeit immer knapper trat der Notaufnahme Arzt eine Phase I Studie - früh menschliche Tests für ein neues Medikament - von Crizotinib. Die Droge arbeitet für etwa 4 Prozent der Patienten mit fortgeschrittenem Lungenkrebs mit eine mutierte Form des ein Protein namens ALK.
"Sobald ich wusste, dass ich diese Mutation, ich wusste, dass ich eine aufregende neue Chance", sagte Weitz, jetzt 55, wer frei von Krebs ist nach drei Jahren Einnahme der Drogenkonsums, die jetzt von der Firma Pfizer als Xalkori nach einem ungewöhnlich rasche Entwicklungsprozess verkauft.
Es hat ein Jahrzehnt und $1 Milliarde, eine neue Behandlung auf den Markt zu bringen in der Regel übernommen. Aber in den letzten zwei Jahren eine Handvoll Krebs Medikamente - einschließlich Onyx Pharmaceutical Inc Kyprolis für Multiples Myelom, Roche Zelboraf für Melanom und Pfizer Xalkori - wurden aufgrund verbesserter genetisches Screening in etwa die Hälfte dieser Zeit genehmigt, weitere Definitive Phase I Studien und die dringend für neue, wirksame Behandlungen.
"Wir hoffen, dass man rasieren Jahre die Zeit es braucht, um endgültige Genehmigung und sparen Hunderte von Millionen Dollar pro Medikament," sagte Robert Schneider, Direktor der translationale Krebsforschung an der New York University Cancer Institute. "Wir werden sehen dies als einen Wandel in den nächsten fünf Jahren."
Weitz der Geschichte ist, dass ein dramatisches Beispiel für wie personalisierte Medizin voranschreitet 10 Jahre, nachdem die Forscher das menschliche Genom sequenziert aktivieren Drogen zum Ziel bestimmte genetische Variationen. Der sich abzeichnenden Trend dürfte sich verzweifelte Patienten schneller eine wirkungsvollere Behandlung bringen, erhöhen die Anzahl der jährlichen Droge Zulassungen und schneiden Forschungskosten durch frühere und zuverlässiger Daten. Es hilft auch Arzneimittelhersteller unwirksame Therapien früher, zu identifizieren, obwohl es nicht notwendigerweise kann um zu preiswerte Medikamenten zu senken.
Einige Bedenken das schnellere Genehmigungsverfahren bestehen, aber die meisten einig, dass die Vorteile eines potenziell lebensrettenden Medikaments die Risiken überwiegen. "Die beschleunigte Entwicklung von neuen Medikamenten ein zweischneidiges Schwert sein kann", sagte Mace Rothenberg, Leiter der Onkologie für Pfizer. "Wie Sie schneller bewegen können einige Fragen unbeantwortet sein."
Er sagte, diese Antworten können man durch Studien durchgeführt, nachdem Medikamente zugelassen sind und der Food and Drug Administration erfordert häufig Anwendungsbeobachtung Studien folgende beschleunigte Zulassung
Historisch, Studien der Phase I tat wenig mehr als offenbaren die Dosis von ein experimentelles Medikament, das sicher toleriert werden konnte, bevor größere Studien klinisch sinnvolle Nutzen bestimmt. Aber Fortschritte in der genetischen Screening und ein besseres Verständnis der Biologie des Krebs sind Forscher identifizieren Patienten am ehesten profitieren von speziellen Krebs-Behandlungen ermöglichen.
"Sie sehen viel mehr schnell und klinisch Sie ersparen Patienten die Droge für die nicht funktioniert, dürfte positive Signale", sagte Dr. Michael Davies, Assistant Professor am Fachbereich für Melanom medizinische Onkologie am MD Anderson Cancer Center in Houston.
Richard Scheller, Leiter der Forschung und frühe Entwicklung Roches Genentech Einheit produziert die meisten des Unternehmens meistverkaufte Krebsmedikamenten, sagte, "Sie können ein paar Jahre aus dem klinischen Test Prozess grundsätzlich auf diese Weise Ihre Zulassungsstudie direkt aus Phase schneiden ich."
Arzneimittelhersteller, die aus das beschleunigte Genehmigungsverfahren profitiert haben zurückgegangen zu diskutieren, wie viel Geld aus dem Branchendurchschnitt für Medikamentenentwicklung gespeichert wurde.
Mit beeindruckenden sind genügend frühe Ergebnisse Gesundheit Regulatoren mehr bereit als jemals, früh- und midstage Studien als ausreichenden Nachweis für die Sicherheit und Wirksamkeit zu akzeptieren, anstatt auf größer, teuer und zeitaufwändig entscheidenden Phase-III-Studien, die eine standard-Anforderung wurden bestanden.
"Die Medikamente sind einfach besser", sagte Dr. Richard Pazdur, Direktor des Office für Hämatologie und Onkologie-Produkte in der FDA Mitte für Droge-Auswertung und Forschung, von der neuen zielgerichteten Krebsmedikamenten.
Mit älteren hochgiftige Chemotherapeutika sagte er, "behandelte viele Gespräche hatten wir in die Agentur, ob wir das Medikament oder nicht genehmigen soll. Mit einigen dieser neueren Medikamente, geht wie schnell wir ihnen zustimmen können nicht, ob sie genehmigt werden sollten,"sagte Pazdur.
Die FDA hat einen neuen Durchbruch-Bezeichnung für Drogen es Ansichten als eine wesentliche Verbesserung über bestehenden Therapien kommen mit. Mit der Bezeichnung - fünf ausgezeichnet wurden bisher mit 12 mehr Drogen derzeit geprüft - Agentur arbeitet enger mit Arzneimittelhersteller identifizieren Genehmigungsanforderungen und kommerzielle Herstellung Probleme erarbeiten.
Schlüssel zu schneller Genehmigung, dass Drogen werden vermehrt richtet wie Forscher besser den Pfaden des Krebs - eine Reihe von biochemischen Schritten diesen Brennstoff das Wachstum von Krebszellen verstehe. Ziel der Behandlungen ist der Schuldige Proteine oder Biomarker, innerhalb eines Weges zu blockieren.
"Es ist viel einfacher für die Patienten bieten wir in Phase I-Studien die reale Möglichkeit einer dramatischen Antwort," sagte Paul Sabbatini, Onkologe am Memorial Sloan-Kettering Cancer Center in New York.
Jetzt brauchen viel weniger Patienten getestet werden, um die endgültigen Ergebnisse in frühen Studien zu erhalten, weil sie ausgewählt werden, nur dann, wenn ihre Tumoren enthalten Proteine oder Genmutationen, die die experimentelle Droge im Visier hat. Patienten erfahren Sie in der Regel über diese Studien von ihren Ärzten oder Websites wie ClinicalTrials.gov.
"Was wir oft suchen Phase-I-Daten wo sehen wir Ebenen der Antwort, die wir vorher bei Patienten gesehen haben, die meisten der Therapien in einer Krankheit erschöpft sind", sagte der FDA Pazdur.
Scheller geschätzt, dass Krebs-Forscher arbeiten an 50 unterschiedliche Ziele das effektive zukünftige Therapien bringen könnte.
NYU Schneider, war Mitbegründer des Biotech-Unternehmens ImClone, sagte historisch vielleicht nur 3 Prozent der Krebsmedikamente, die begann: Studien der Phase I genehmigt werden. Mit neuen Diagnosetools und gezielte Medikamente sagte er, "würde man hoffen, dass 10 oder sogar 15 Prozent der Medikamente in den nächsten fünf Jahren für die rechts Patientenpopulationen genehmigt werden könnte."
Roche Zelboraf und Pfizer Xalkori beide wurden zusammen mit Begleiter Diagnosetests spezifische gen identifizieren Mutationen bei Patienten, die Medikamente wurden entwickelt, um gezielt entwickelt. Sie verlief relativ schnell durch klinische Tests.
Das Unternehmen sagte, Entwicklung von Zelboraf, die Kosten von $56.000 für einen sechsmonatigen Kurs der Behandlung war der schnellste von Genentech und Roche durchgeführt. Die klinische Studie dauerte weniger als fünf Jahre.
Pfizer Xalkori dauerte etwas mehr als vier Jahre zu entwickeln. Es in der traditionellen Weise der Allgemeinen Lunge-Krebs-Bevölkerung nicht auf diejenigen, die bestimmte ALK-Mutation getestet hatte, es würde wahrscheinlich entlassen worden als Fehlschlag oder benötigt weitere Forschung zu versuchen, welche Untergruppe von Patienten geholfen hat das Medikament, das kostet $115.000 pro Jahr zu gewinnen.
In der Vergangenheit widerstrebte der große Pharmaunternehmen Drogen für begrenzten Patientengruppen, lieber für Arzneimittel zur Behandlung von Beschwerden wie hohes Cholesterin und Arthritis, die durch eine große Schneise der Bevölkerung ergriffen werden könnten und zu enormen Money-Maker zu entwickeln.
Pfizer-Chef Ian Read hat den neueren personalisierten Ansatz umarmt. Beachten Sie die jüngsten Fortschritte in der genetischen Verständnis, Read sagte: "Wir können klarere Ergebnisse früher bekommen. Die eindeutig unsere Entwicklung beschleunigt wie Sie mit Xalkori gesehen haben."
Der jüngsten Fortschritte können auch gewähren, ein lang gehegten Wunsch der Arzneimittelhersteller - Ermittlung Drogen schneller scheiterten.
"Es ist viel besser zu finden, dass in Phase ich als Hälfte ein Milliarde Dollar später in Phase III," Genentechs Scheller sagte.
"Wenn Sie eine gezielte Therapie und Aktivität in Ihre ersten 10 oder 20 Patienten, die Ihre besondere diagnostische Marker oder insbesondere Biomarker, die du suchst, vergessen Sie es nicht angezeigt werden können, wir sind durch, Projekt enden," sagte Scheller.
Bleiben auch bei der jüngsten Erfolge viele Hürden. Forscher haben noch herausfinden, warum Medikamente, die Arbeiten von angespornt das Immunsystem zur Bekämpfung von Krebs, wie Bristol-Myers Squibb Yervoy, haben langfristige Auswirkungen auf einige Patienten und andere nicht. Und sie müssen herausfinden, warum Krebs zurück oft kommt sogar als gezielte Therapien gearbeitet.
"Wir müssen wissen, warum diese Medikamente mehr funktioniert manchmal," sagte Sloan Kettering Sabbatini. "Wenn wir verstehen, dass die Ursache, wir könnte präventiv Drogen zu kombinieren, oder bei den ersten Anzeichen von (Krankheitsverlauf), verstehen, was der logisch nächste Schritt ist, als wir mehr über die Wege."
Aber solange die Vereinigten Staaten Preiskontrollen für Arzneimittel keinen Europa tut, und die FDA hält nicht für Wirtschaft in ihren Entscheidungen Genehmigung, schnellere und kostengünstigere Entwicklung kann nicht übersetzen in niedrigeren Preisen.
"Ich hoffe würde es bringen würde, die Kosten für Medikamente, aber was trägt der Markt ist, was der Markt bekommen", sagte Schneider.
Via: Training für das Cover kompletter Männer Gesundheit 2013: Diät-Band (VIII)
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